影响至少14,000名美国人，肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种瘫痪和高度致命的神经退行性疾病，没有有效的治疗方法。科学家们在神经元内窥视并观察了膜联蛋白A11的运作，这是一种与罕见的肌萎缩侧索硬化症相关的基因。他们发现神经元通常可以使用该基因通过新发现的“搭便车”系统运送内部管家指令，并且致病突变可能会阻碍细胞装载码头的交付。

 

与其他细胞一样，神经元不断制造蛋白质，即细胞的主力。制备蛋白质的说明书在染色体DNA中编码并储存在细胞核中。当DNA指令转录成RNA时开始制造，RNA被包装成颗粒并从细胞核运输到细胞的其他部分进行组装。与其他细胞不同，神经元中的RNA可能必须经过很长的距离-有时长达4英尺-沿着细长的轴突或通过树突分支。研究人员利用先进的活细胞显微镜技术发现，膜联蛋白A11通过帮助RNA颗粒搭便车到达溶酶体上来发挥作用。直到最近，溶酶体主要被视为垃圾桶，它们在细胞内部漫游，清理废物。

 

他们还发现，膜联蛋白A11中的致病突变阻止了搭便车，这反过来又阻止了RNA被传递到神经元的远端。许多基因研究发现，ALS通常由已知在RNA加工或溶酶体控制中发挥作用的基因突变引起。这些结果表明，这些看似不同的过程之间存在联系，理解这种类型的神经元搭便可能会导致ALS的新疗法。